病毒载体 - 缥缈技术

病毒载体

本公开提供了基因治疗载体,其包含编码LAMP-2多肽的多核苷酸序列、其使用方法、药物组合物等。特别地,本公开提供了重组AAV载体,其具有表达LAMP-2A、LAMP-2B或LAMP-2C的AAVrh74血清型,以用作例如达农病的治疗剂。

2021-10-15

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本发明涉及基因工程技术领域,具体公开了一种敲除人正常肝细胞GSTZ1基因细胞株及制备方法与特异性sgRNA。本发明通过构建含有特异靶向GSTZ1基因的sgRNA序列CRISPR-Cas9重组慢病毒载体,获得的重组慢病毒载体能够将GSTZ1特异性的CRISPR-Cas9系统导入宿主细胞,最后获得敲除人正常肝细胞GSTZ1基因细胞株,敲除结果稳定,且敲除效率高。

2021-10-15

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靶向B7H3的全人源嵌合抗原受体、iNKT细胞及其用途

本发明公开了靶向B7H3的全人源嵌合抗原受体、iNKT细胞及其用途,所述嵌合抗原受体包含B7H3抗原结合结构域、跨膜结构域、细胞内信号结构域以及IL-15,经实验验证本发明制备得到的靶向B7H3的CAR-iNKT细胞具有较强的增殖能力、细胞因子释放能力和肿瘤细胞杀伤能力,能够有效清除肿瘤细胞,在肿瘤细胞免疫治疗领域具有重要的应用前景。

2021-10-15

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利用人肝癌细胞HepG2/C3A作为生物反应器生产重组人血清白蛋白

本发明在人肝癌细胞系HepG2/C3A中同时稳定表达激活型的AKT1和激活型的MEK1,首次获得可在无血清添加和无生长因子添加的完全化学成分限定培养基中生长的人肝癌细胞群C3A810。利用该细胞群作为反应器成功重组表达人血清白蛋白(human serum albumin,HSA),表明该细胞可作为包括人血清白蛋白在内的血浆蛋白药物、人血清白蛋白融合的细胞长效细胞因子等多种人用重组蛋白药物的反应器。

2021-10-12

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可分泌性表达免疫毒素的嵌合抗原受体修饰的免疫细胞

本发明公开了一种可分泌性表达免疫毒素的嵌合抗原受体(CAR)表达系统,将嵌合抗原受体遗传修饰的免疫细胞(CAR-免疫细胞)和免疫毒素相结合,构建了一种能够分泌性表达免疫毒素的新型CAR-免疫细胞,用于肿瘤的免疫治疗。本发明的技术方案中的CAR和免疫毒素识别肿瘤细胞上两种不同的抗原或者同一个肿瘤抗原的两个不同的抗原表位。CAR基因和免疫毒素基因在免疫细胞中的表达可以是组成性地(持续性地)表达,也可以被表达调控元件调控(例如通过SynNotch开关,当所述CAR-免疫细胞识别并结合其中一种肿瘤抗原(或抗原表位)后,激活靶向另一种肿瘤抗原(或抗原表位)的CAR和免疫毒素的表达)。

2021-10-12

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一种增效且抵抗耗竭的嵌合抗原受体T细胞及其在制备治疗肿瘤药物中的用途

本发明公开一种增效且抵抗耗竭的嵌合抗原受体T细胞及其在制备治疗肿瘤药物中的用途,其包括：抗原结合结构域(scFv)和信号传导结构域；其中信号传导结构域包括第一传导结构域和第二传导结构域,第一传导结构域和第二传导结构域之间串联抗原结合结构域；所述第一传导结构域包括受体信号结构域和/或共刺激结构域；第二传导结构域包括跨膜结构域DAP12,所述跨膜结构域DAP12连接或不连接共刺激结构域和/或基本信号域。表达该嵌合抗原受体的T细胞,能够使得该嵌合抗原受体在T细胞中更加高效、稳定表达,以更好地发挥对靶细胞的杀伤作用,提高CAR-T的持久性,耗竭标志物表达更低,具备更丰富的记忆型T细胞。

2021-10-12

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双特异性嵌合抗原受体及其应用

本发明属于免疫治疗技术领域,具体涉及一种可识别CD19和CD22肿瘤相关抗原的双特异性嵌合抗原受体,一种该嵌合抗原受体的表达载体、CAR-T细胞及其应用。所述双特异性嵌合抗原受体可识别CD19和CD22双靶点,不仅可以有效的表达于T淋巴细胞,而且能够减少肿瘤免疫逃逸的几率,降低CAR-T治疗后肿瘤复发率。

2021-10-12

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靶向CD19和CD22的双特异CAR结构及其应用

2021-10-12

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双特异性嵌合抗原受体及其应用

本发明属于免疫治疗技术领域,具体涉及一种可识别CD19和CD123肿瘤相关抗原的双特异性嵌合抗原受体,一种该嵌合抗原受体的表达载体、CAR-T细胞及其应用。所述双特异性嵌合抗原受体可识别CD19和CD123双靶点,不仅可以有效的表达于T淋巴细胞,而且能够减少肿瘤免疫逃逸的几率,降低CAR-T治疗后肿瘤复发率。

2021-10-12

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靶向CD19和CD123的双靶点嵌合抗原受体及其应用

2021-10-12

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