用于序列操纵的系统、方法和优化的指导组合物的工程化

本发明提供了用于操纵序列和/或靶序列的活性的系统、方法、和组合物。提供了多种载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法,其中一些载体和载体系统编码CRISPR复合物的一个或多个组分。还提供了指导CRISPR复合物在真核细胞中形成的方法以及用于通过利用CRISPR-Cas系统引入精确突变来筛选特异性细胞的方法。

2021-10-22

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含有NLRP7纯和突变的复发性葡萄胎患者特异性诱导多能干细胞系及构建方法

本发明公开了一种含有NLRP7纯和突变的复发性葡萄胎患者特异性诱导多能干细胞系及构建方法。首先收集NLRP7基因突变患者的外周血,然后分离和培养外周血单个核细胞,最后非整合病毒方法重编程为诱导干细胞,获得含有NLRP7突变的复发性葡萄胎患者特异性诱导多能干细胞。该诱导多能干细胞表达多能性分子标记,有形成畸胎瘤三个胚层分化的能力,通过突变检测、STR鉴定明确其患者来源,为NLRP7突变相关疾病的发病机制研究和治疗探索提供干细胞模型。

2021-10-22

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以外泌体为载体的miRNA给药系统及其应用

本发明公开了一种以外泌体为载体的miRNA给药系统及其应用。本发明的研究证明分选基序G-X-Y-G,其中X为G、A、U,Y为A、U,可以调控miRNA进入外泌体。本发明还公开了一种方法,所述方法将特定作用的miRNA作为治疗剂,加载进外泌体。使用装载有特定miRNA的外泌体作为药物,可以治疗特定疾病。

2021-10-22

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基于CRISPR-Cas13a系统特异性靶向F3-T3融合基因的crRNA及应用

本发明创造提供了基于CRISPR-Cas13a系统特异性靶向F3-T3融合基因的crRNA及应用,所述crRNA的序列如SEQID NO：1所示。本发明创造所述的crRNA介导的CRISPR-Cas13a基因编辑系统能够明显抑制胶质瘤细胞增殖。

2021-10-22

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miR-339-增强子-靶基因网络激活模型及其应用

本发明涉及生物技术领域,具体涉及miR-339-增强子-靶基因网络激活模型及其应用。首先公开了一种可激活乳腺癌相关基因的miRNA,所述miRNA的基因座位置与增强子的组蛋白修饰标志H3K4me1或H3K27ac重合。本发明提供了可激活疾病相关基因的miR-339与乳腺癌相关,为乳腺癌等疾病的诊断、治疗提供新的策略和潜在的药物靶点。并且,本发明首次将“miRNA-增强子-靶基因网络激活模型”理论应用于解释乳腺癌的发生发展现象,克服了现有技术的偏见。

2021-10-22

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治疗遗传性视神经病变的组合物和方法

本文公开的是一种重组核酸,包括：线粒体靶向序列,其中所述线粒体蛋白编码序列码包含线粒体蛋白的多肽；和一个3’UTR核酸序列。还公开了包含所述重组核酸的药物组物,以及使用所述药物组合物治疗遗传性视神经病变(LHON)的方法。

2021-10-22

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包含外源抗原的人巨细胞病毒

本发明涉及包含外源抗原的人巨细胞病毒.公开了包含异源抗原的人巨细胞病毒载体.来源于TR毒株的载体是更昔洛韦敏感的,包含活性US2、US3、US6、US7和UL131A基因,并且在UL82基因中具有阻止pp71表达的有害或失活突变。

2021-10-22

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一种大鼠软骨永生化细胞系的构建方法

本发明提供一种大鼠软骨永生化细胞系的构建方法,属于生物技术领域。本发明的方法构建hTERT和SV40LT慢病毒穿梭载体；通过体外感染大鼠原代软骨细胞,获得体外永生化的大鼠软骨细胞,为骨性关节炎的体外药效研究提供基础。

2021-10-22

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一种永生化猪巨噬细胞株及其构建方法和应用

本发明公开一种永生化猪巨噬细胞株及其构建方法和应用,属于生物工程技术领域。本发明提供的永生化猪巨噬细胞株为将永生化基因SV40LT和hTERT通过慢病毒感染的方式共转染入原代猪骨髓源性巨噬细胞中获得,提供的永生化猪巨噬细胞株是一种适用于培养非洲猪瘟病毒且可以获得高病毒滴度的可靠、稳定且可连续传代的永生化猪巨噬细胞株,可以有效应用在猪抗非洲猪瘟病毒感染方面的免疫学研究以及非洲猪瘟病毒疫苗生产中。

2021-10-22

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共表达IL-21和hrCD16嵌合受体的免疫细胞及其应用

本发明涉及共表达IL-21和hrCD16嵌合受体的免疫细胞,其中,所述hrCD16嵌合受体包含：(1)胞外识别域；(2)胞外间隔区；(3)跨膜区；(4)胞内信号传导结构域；任选地,所述嵌合受体还包含(5)一个或多个共刺激信号传导结构域；和/或(6)一个或多个细胞因子受体信号传导结构域。本发明还提供了包含所述免疫细胞和肿瘤抗原靶向抗体或病毒抗原靶向抗体的组合。本发明提供的免疫细胞共表达IL-21,既可以高效杀伤不同类型的肿瘤细胞/病毒感染细胞,又可以作用于旁系免疫细胞,同时启动内源性抗肿瘤/病毒免疫应答。

2021-10-22

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