本发明提供了一种可用于神经修复的干细胞凝胶的制备方法,该制备方法具体包括以下步骤：(1)合成质粒序列：将G-CSF基因序列与2A串联合成G-CSF-2A片段,再与SDF-1基因序列串联合成G-CSF-2A-SDF-1片段,再将G-CSF-2A-SDF-1片段克隆到pRRLSIN.cPPT病毒表达载体上,即得质粒序列；(2)构建病毒：将质粒序列与psPAX2和PMD2.G采取三质粒包装系统进行病毒包装,即得携带表达G-CSF、SDF-1蛋白的慢病毒；(3)感染细胞：将步骤(2)制得的慢病毒加入P2代MSC细胞中进行感染,即得表达G-CSF和SDF-1的间充质细胞；(4)制备凝胶材料,将表达G-CSF和SDF-1的间充质细胞重悬于海藻酸钠水溶液中,再将重悬有细胞的海藻酸钠水溶液与氯化钙水溶液混合均匀,即得；该干细胞凝胶对神经损伤有很好的治疗效果。

本公开提供表达载体,其包含至少两个核酸序列,即编码抗HPRT RNAi的核酸序列,以及编码Wiskott-Aldrich综合征蛋白的核酸序列。在一些实施方案中,所述表达载体是自我失活的慢病毒载体。在一些实施方案中,Wiskott-Aldrich综合征蛋白用于减轻与Wiskott-Aldrich综合征相关的病理。

本发明提供了一种变体AAV衣壳蛋白,其包含对应于AAV8的第585至597或598位氨基酸或AAV9的第583至595或596位氨基酸的氨基酸序列,还涉及其多核苷酸、宿主细胞、载体、AAV病毒粒子或药物组合物。本发明还提供了一种治疗疾病的方法,所述方法包括向需要的对象给药有效量的所述重组AAV病毒粒子。

本申请涉及编码截短的但功能正常的ATP7B的腺相关病毒载体,其用于在治疗威尔逊病(WD)的基因疗法中使用。本文描述的截短的ATP7B与野生型ATP7B相比具有几个优点,比如更高的功效和改善的生产产量。

根据本发明的方面,提供了用于在脑中产生新神经元的体内方法,其包括将NeuroD1导入神经胶质细胞,特别是导入反应性星形胶质细胞或NG2细胞,由此将所述反应性神经胶质细胞“转化”为神经元。根据本发明的方面,提供了在神经胶质细胞中产生神经元表型的方法,其包括在所述神经胶质细胞中表达外源的NeuroD1,其中表达外源的NeuroD1包括将包含编码外源NeuroD1的核酸的表达载体(如病毒表达载体)递送到所述神经胶质细胞中。

本发明通过对GP5-M蛋白进行改造,得到了能够高效复制的重组杆状病毒,其培养滴度相对更高,且利用制备得到的PRRSV病毒粒子相似的病毒样颗粒进一步制备疫苗,所述疫苗能够产生更高滴度的中和抗体,且免疫仔猪的抗体消涨规律表明,本发明的疫苗能够更早地刺激机体产生高浓度的抗体,且能够在二免后刺激机体产生更高的平均抗体效价,实现更好的免疫保护。

本发明提供了一种分子、表达其的细胞及其制备方法和用途。所述分子为嵌合的免疫抑制检查点受体分子,包含胞外结构域、跨膜结构域和胞内结构域,所述胞外结构域和跨膜结构域为免疫抑制检查点受体分子的相应结构域或基于该结构域进行基因改造后的结构域,所述胞内结构域包括至少一个免疫激活信号结构域。利用所述嵌合的免疫抑制检查点受体分子制备的细胞具有强肿瘤杀伤作用,且可解除肿瘤免疫抑制微环境,增强肿瘤微环境中的免疫作用；并且,该转化的细胞有自调节功能,可缓解过度的非特异免疫效应和细胞因子风暴等副作用。

本发明属于基因工程及生物医药领域,公开了敲除或沉默猪的Kxd1基因在提高猪抗猪繁殖与呼吸综合征病毒中的应用,所述的Kxd1基因包括猪中的NCBI登录号为NC-010444.4的Kxd1基因或猪中与该基因同源的Kxd1基因。本发明发现该基因无论是在PK15-CD163细胞中被敲除还是在Marc-145细胞中被敲低之后都能够抑制PRRSV的增殖,故本基因可作为抑制PRRSV复制的疫苗药物的开发与抗病育种研究的新型靶点。

本发明涉及一种抑制SARS-CoV-2的纳米捕集剂,包括含hACE2的纳米囊泡,含hACE2的纳米囊泡由以下步骤制备得到：用编码hACE2的慢病毒转染293T细胞,构筑稳定表达hACE2的293T细胞；提取所得细胞的细胞膜,制备含hACE2的纳米囊泡。本发明通过与宿主细胞竞争结合病毒来保护宿主细胞免受感染,中和效价不受病毒突变的影响,易于存储与运输,成本低廉,能够快速量产。

本发明公开了一种基于mRNA的表达白介素12针对肿瘤的疫苗及其制备方法,疫苗包括：表达白介素-12的自复制mRNA的脂质体复合物；表达白介素-12的自复制mRNA为mRNA-IL12；表达白介素-12的自复制mRNA的脂质体复合物为mRNA-LNP；mRNA-IL12包含：基于α病毒基因组设计而成且含有白介素12蛋白基因的mRNA复制子,白介素12蛋白基因；本发明根据α病毒家族的基因组设计mRNA序列,得到的疫苗具有很好的调动免疫系统的效果,能够达到杀伤肿瘤的免疫效果,具有良好的应用前景；再配合自复制mRNA技术,使得接种剂量少,工艺简单。