血红蛋白;肌红蛋白
血红蛋白基因的编辑
本发明涉及一种制备修饰核酸的方法,其中所述核酸包含编码突变型Hb-β多肽的突变型血红蛋白B(HBB)基因。方法包括使用碱基编辑器(优选与gRNA一起)编辑突变型HBB基因以将该基因中的第一(突变型)密码子改变成第二非野生型密码子,其中由该编辑的HBB基因编码的Hb-β多肽具有非野生型但表型上可行的氨基酸序列。本发明还提供一种分离的造血干细胞群,所述干细胞包含编辑的HBB基因。

2021-09-28

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